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As terapias gênicas substituem ou corrigem genes defeituosos para tratar doenças genéticas como fibrose ćıstica, hemofilia e distrofia muscular.
O que são terapias gênicas e quais doenças podem ser tratadas com essa tecnologia?
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Progresso com Exercícios

há 12 meses

Respostas

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há 12 meses

Terapias gênicas são abordagens que visam tratar ou prevenir doenças genéticas por meio da modificação dos genes. Isso pode incluir a substituição de genes defeituosos, a correção de mutações ou a introdução de novos genes que possam ajudar a combater a doença. Algumas doenças que podem ser tratadas com terapias gênicas incluem: 1. Fibrose cística: A terapia gênica pode corrigir o gene CFTR, que é defeituoso nessa condição. 2. Hemofilia: A introdução de um gene funcional pode ajudar a produzir fatores de coagulação que estão ausentes ou em níveis baixos. 3. Distrofia muscular: Terapias gênicas podem ser usadas para corrigir ou substituir genes que causam a degeneração muscular. Essas terapias estão em desenvolvimento e, embora tenham mostrado resultados promissores, ainda enfrentam desafios, como a eficácia a longo prazo e questões de segurança.

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